식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국의약품안전관리원(원장 손수정)과 함께 ‘임상시험용의약품 치료목적 사용승인 제도’에 대한 자주 묻는 질의응답집을 7월 10일 발간했다고 밝혔다. 이 제도는 말기암 등 생명을 위협하는 중대 질환자, 심각하거나 긴박하게 생명이 위태로운 환자, 치료 시기를 놓치면 효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체 치료 수단이 없는 환자에게 아직 허가되지 않은 임상시험용 의약품을 치료 목적으로 사용할 수 있도록 허용해 치료 기회를 제공하기 위해 마련됐다.
이번 질의응답집은 한국의약품안전관리원이 올해 3월부터 운영 중인 ‘임상약 치료목적사용 상담 및 안내 사업’을 통해 환자, 의사, 제약회사 등이 반복적으로 질의하는 내용을 모아 정리한 것이다. 질의응답집에는 치료목적 사용승인의 신청 주체, 임상약의 사용 기간, 서류 제출 시 유의사항, 변경승인 소요 기간, 임상약 사용 결과 보고 제출 시기, 임상약 표시 기재 등 실무에 필요한 정보가 담겼다. 환자와 의료진, 제약회사가 각각 자주 묻는 사항을 구분해 안내함으로써 제도를 보다 쉽게 이해할 수 있도록 구성했다.
신청 주체와 관련해, 환자 개인이나 가족이 직접 신청할 수 있는지 궁금해하는 경우가 많다. 이 제도는 개인별 환자 신청의 경우 해당 환자의 주치의(전문의)가 치료목적 사용을 신청할 수 있으며, 환자와 보호자는 먼저 담당 주치의와 상담해야 한다. 또한 임상시험에 참여하지 않은 환자도 이용할 수 있고, 반드시 해당 임상시험용의약품을 연구한 의사가 아니더라도 의료기관에 소속된 전문의라면 신청이 가능하다. 2인 이상의 환자를 대상으로 하는 치료목적 사용승인은 제약회사 등이 신청할 수 있다.
사용 기간과 변경승인 절차에 대한 문의도 많다. 임상시험용의약품을 치료목적으로 사용할 수 있는 기간은 개인별 환자 신청의 경우 일반적으로 최대 6개월 기준으로 신청 가능하며, 이후 추가 연장이 필요하면 변경승인을 받아 사용 기간을 늘릴 수 있다. 다만 업체의 공급 의향이나 환자 상태에 대한 주치의 판단 등에 따라 실제 사용 기간은 달라질 수 있다. 변경승인 신청의 처리 기간은 접수일로부터 7일(근무일 기준) 이내이므로, 변경이 필요할 경우 소요 기간을 고려해 미리 신청하는 것이 좋다.
제출 서류 가운데 ‘대상 환자의 진료기록’은 무엇을 의미하는지 명확히 할 필요가 있다. 진료기록은 담당 의료기관에서 발급한 문서로, 신청인(주치의)이 해당 환자가 치료목적 사용 제도의 대상에 해당한다고 판단한 근거가 되는 주요 진단명, 치료 경과 등 의학적 소견을 확인할 수 있는 자료를 말한다. 만약 사용승인 신청 소견서의 의학적 소견란에 상세 진료기록(영상학적 소견, 검사 기록, 사용 약물 이력, 질병 경과 등)이 포함되어 있다면 별도의 의무기록을 제출하지 않아도 된다.
한국의약품안전관리원은 이번 질의응답집과 상담·안내 소책자(리플릿)를 의료기관 및 유관 협회 등에 배포할 예정이다. 궁금한 점이 있는 경우 전화 상담(02-2172-6700, 내선 6번)을 이용하거나 한국의약품안전관리원 누리집(www.drugsafe.or.kr)에서 임상시험 헬프데스크를 통해 상담을 신청할 수 있다. 식품의약품안전처와 한국의약품안전관리원은 이번 질의응답집이 환자와 의료진 등의 제도 이해도를 높여 환자 치료기회 확대에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 제도의 원활한 운영을 지원하고 국민 안전과 건강을 확보하기 위해 최선을 다하겠다고 밝혔다.
